“肛乳头瘤”不是“肿瘤”!西安东大肛肠医院怎么样?

　　国家儿童医学中心、北京儿童医院神经内科主任医师吕俊兰介绍，脊髓性肌萎缩症(SMA)对儿童是一种致命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能活过2岁;Ⅱ型患者行走困难且常伴有严重的肺炎并发症;Ⅲ型虽然不会影响寿命，但患者会全身无力，给其和家庭造成巨大的疾病负担和精神痛苦。

　　湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文称，这种疾病以脊髓和下脑干中运动神经元变性、丢失为特征，是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。

　　专家表示，我国SMA在新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，目前约有SMA患者3万多名，但新生儿中的致病基因携带率约为1/50，危险性很高，因此进行大规模产前筛查非常重要。

　　记者了解到，诺西那生钠注射液于2019年被批准进口上市，目前未纳入医保，由患者自费承担。在国内，该药每单位价格为69.97万元。

　　根据2019年新修订的药品管理法，药价不再由政府定价，而以市场调节为主，通过医保集中招标采购来发挥作用。南开大学法学院副院长、药品法专家宋华琳说，罕见病患者人数少，具有临床不确定性，因此药物研发成本高，药品价格昂贵。个别药企往往由于技术领先获得定价优势地位，这并不一定违反我国反垄断法或药品监管相关法律法规。

　　他认为，罕见病进医保屡屡引发关注的深层原因，是由于目前医保类型能涵盖的罕见病种类有限，且我国现阶段商业医保仍有待完善，罕见病患者的医疗需求难以完全满足。

　　网络传言该药“在澳洲售价仅41美元，约合人民币280元”“在日本近乎免费”，并称“我们的医院暴利居然到了如此骇人听闻的程度”等。

　　记者核实发现，所谓的41美元实则是41澳元。而这款药卖41澳元是有“前提”的。

　　据澳大利亚药品福利计划(The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS)官网的公开信息显示，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元(约合55万元人民币)，患者自付费用为41澳元。

　　也就是说，41澳元(约合205元人民币)不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格，而是政府报销后的自费价格。

　　专家表示，因罕见病发病率低，药品用量极少，价格昂贵，一一纳入带量采购实现降价难度不小。如何减轻这类患者的医疗费用压力，目前仍是个难题。

　　记者了解到，2019年中国初级卫生保健基金会启动了“脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”，为符合项目申请条件的患者提供援助药物。患儿家属可以申请参加援助项目，第一年大概能以140万元价格注射6支原价每支70万元的药物。

　　专家表示，希望有关部门能够研究办法，通过医保等综合手段切实减轻该病患者的医疗负担。改善罕见病患者治疗与生存状况需要国家、社会组织、医疗机构和患者共同努力。

　　多名专家认为，高价罕见病药产生有其特殊性，目前无论是用集中采购谈判还是纳入医保方式，推动其降价均有现实困难。